Стволовые клетки открывают новые возможности для лечения тяжелых врожденных заболеваний: внутриутробная клеточная терапия

Во время беременности в системе «мать-плод» происходит постоянный обмен клеточным материалом. Физиологический смысл такого химеризма (его называют микрохимеризмом) остается неясным, однако он открывает возможность за счет терапии матери проводить пренатальную (до рождения) коррекцию врожденных болезней эмбриона.
Американские ученые попытались скорректировать врожденный мукополисахаридоз у эмбрионов мышей с помощью стволовых клеток пуповинной крови человека. Данная линия мышей «моделирует» людей, страдающих болезнью Санфилиппо (мукополисахаридоз III, В). Болезнь Санфилиппо — наследственное заболевание, обусловленное дефицитом фермента альфа-N-ацетилглюзаминидазы и нарушением обмена мукополисахаридов с накоплением их в органах и тканях. Характеризуется тяжелым слабоумием, поражением нервной системы, деформацией скелета. В большинстве больные умирают в возрасте до 30 лет от присоединившихся инфекций.
Беременным самкам мышей с дефицитом альфа-N-ацетилглюзаминидазы на 5 день беременности провели внутривенную инфузию клеток пуповинной крови (КПК). Установлено:

1. КПК из организма матери диффундируют в эмбрион;

2. КПК нормализуют содержание альфа-N-ацетилглюзаминидазы у всех исследованных эмбрионов;

3. КПК найдены в органах и тканях матерей спустя неделю после введения.

Работа открывает новые терапевтические горизонты для внутриутробного лечения тяжелых врожденных заболеваний человека.

Литература:
Garbuzova-Davis S., Gografe S.J., Sanberg C.D., et al. Maternal transplantation of human umblical cord blood cells provides prenatal therapy in Sanfilippo type B mouse model. FASEB J., 2006 Mar; 20(3): 485-487.