55 недель длилось двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование* по изучению целесообразности, безопасности и эффективности сохраненной при рождении пуповинной крови в терапии расстройств аутистического спектра (clinicaltrials. gov number NCT01638819). Результаты опубликованы в февральском номере журнала Stem Cells Translational Medicine.
Справка. Что такое двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое клиническое исследование?
Рандомизация — это СЛУЧАЙНОЕ распределение пациентов по группам.
Двойное слепое исследование — ни врач, ни пациент не знают, что именно получает конкретный больной.
Плацебо-контролируемое исследование — контрольная группа не получает лекарство или новый метод лечения.
Участники исследования:
29 детей в возрасте 2-7 лет с подтвержденным диагнозом аутизм.
Пуповинная кровь — критерии для отбора и дозы:
Доза однократной инфузии — 10 млн. ядросодержащих клеток на 1 кг веса ребенка, жизнеспособность после размораживания — не менее 85%. Так как пуповинная кровь хранилась в криомешках с перепайкой на два отделения (так называемый 80%/20% вариант, международный стандарт, стандарт ООО «КриоЦентра»), ряду детей понадобился биоматериал только одного из компартментов, оставшиеся клетки по-прежнему хранятся в банке.
Результаты
Внутривенное введение клеток пуповинной крови безопасно и хорошо переносится этой аутичной популяцией пациентов.
Улучшение уровня адаптации, социализации и базовых показателей владения языком. «Шкала адаптивного поведения Вайнленда (тест является одним из самых популярных в мире инструментов для оценки уровня адаптации детей с нарушениями развития) показала значительное улучшение после 12 недель лечения пуповинной кровью по сравнению с плацебо", - сказал руководитель исследования доктор Майкл Чез.
Опрос родителей показал, что они заметили положительные сдвиги в поведении своих детей.
Аналогичные положительные эффекты пуповинной крови были зафиксированы ранее в другом клиническом (апрель 2017 года, США, университет Дьюка: первая фаза клинического исследования по безопасности лечения аутизма собственными клетками пуповинной крови, сохраненной при рождении).