Биотехнологическая компания Magenta Therapeutics (США) 11 декабря сообщила о результатах второй фазы клинического исследования своего инновационного препарата MGTA-456, созданного на основе пуповинной крови.
Но обо всем по порядку.
Сегодня трансплантация костного мозга прочно вошла в арсенал средств борьбы с онкогематологическими заболеваниями. Однако сравнительно низкая доступность доноров (только 50% пациентов сегодня могут рассчитывать на успешный поиск, Mogul MJ. Bone Marrow Transplant. 2000;25(suppl 2):S58), а также тяжелые посттрансплантационные осложнения делают пересадку пуповинной крови альтернативой костному мозгу, а подчас и терапией первой линии в помощи онкогематологическим пациентам.
Вместе с тем, известно, что кроветворных клеток в пуповинной крови немного, в связи с чем восстановление кроветворения после трансплантации затягивается. В этот период больной беззащитен перед внешним миром, так как иммунитета против болезней нет. Именно поэтому увеличение количества кроветворных стволовых клеток в пуповинной крови является на сегодня, пожалуй, главной «hot point» для многочисленных научных институтов и биотехнологических компаний.
Созданный Magenta Therapeutics препарат MGTA-456 представляет собой пуповинную кровь, количество кроветворных клеток в которой удалось увеличить более чем в 300 раз (медиана увеличения – 327; диапазон 67 - 848). Это стало возможным в присутствии антагониста арилгидрокарбонового рецептора*, так называемого StemRegenin-1.
Арилгидрокарбоновый рецептор — это один из транскрипционных факторов клетки, то есть белков цитоплазмы, которые после перемещения в ядро регулируют считывание информации с ДНК, другими словами, способны включать и выключать гены. Транскрипционные факторы регулируют развитие многоклеточных организмов, клеточный цикл, ответ на внутриклеточные сигналы и сигналы внешней среды.
В исследовании приняли участие 18 подростков и взрослых с онкогематологическими заболеваниями. Девяти пациентам был проведен миелоаблативной режим кондиционирования (радио- и химиотерапия) перед трансплантацией, и другие девять пациентов получили немиелоаблативное кондиционирование. У всех 18 пациентов приживление трансплантата было быстрым, химеризм полным, отторжения не наблюдали. Низкие показатели РТПХ (реакция трансплантат против хозяина, самое грозное осложнение трансплантации) и рецидива заболевания были сопоставимы с показателями исторического когортного исследования.
Историческое когортное исследование — исследование, при котором группа лиц (когорта) выделена по архивным документам и прослежена до настоящего момента.
В пресс-релизе авторы исследования особо отметили важность решения проблемы низкого количества кроветворных стволовых клеток в пуповинной крови, что позволит большему количеству пациентов получить доступ к этому потенциально спасительному методу лечения.
А препарат MGTA-456 тем временем «готовится принять участие» в многопрофильных клинических исследованиях для дальнейшего изучения эффективности как при злокачественных, так и не злокачественных заболеваниях.