Терапия мезенхимальными стволовыми клетками (МСК) являются быстро развивающейся областью регенеративной медицины благодаря их способности дифференцироваться в различные типы клеток, уменьшать воспаление и фиброз, способствовать восстановлению тканей, модулировать иммунный ответ и продуцировать экзосомы*.
Помимо использования в качестве биомедицинских продуктов в клеточной терапии, МСК находят применение в новых областях, таких как тканевая инженерия, создание органоидов**, разработка космецевтики*** и производство мясных субпродуктов. Один из этих продуктов Ryoncil от компании Mesoblast (remestemcel-L-rknd) 18 декабря 2024 года получил одобрение FDA.
Ryoncil — это донорские МСК, предназначенные для лечения острой реакции "трансплантат против хозяина", резистентной к стероидам у педиатрических пациентов.
Острая реакция "трансплантат против хозяина", резистентная к стероидам, является серьезным и опасным для жизни заболеванием, которое может возникнуть как осложнение аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (аллоТГСК). При аллоТГСК пациент получает гемопоэтические стволовые клетки от здорового донора, чтобы сформировать новые, здоровые клетки крови. Эта процедура часто проводится в рамках лечения определенных видов рака крови, заболеваний крови или нарушений иммунной системы.
Острая реакция ”трансплантат против хозяина", резистентная к стероидам (РТПХ), может иметь серьезные последствия для здоровья, включая повреждение органов, снижение качества жизни и риск смерти у пациентов.
Безопасность и эффективность Рионцила были оценены в многоцентровом исследовании с участием 54 детей с РТПХ после проведения алло-ТГСК. Участники исследования получали внутривенную инфузию Рионцила два раза в неделю в течение четырех недель, в общей сложности восемь инфузий. Исходное состояние и общая тяжесть заболевания каждого участника исследования были проанализировано с использованием критериев индекса тяжести Международного регистра трансплантации крови и костного мозга (IBMTR). Об эффективности препарата судили по частоте и продолжительности ответа на лечение через 28 дней.
Участники исследования, у которых наблюдался частичный или смешанный ответ на лечение (улучшение состояния одного органа при отсутствии изменений (частичное) или ухудшении состояния (смешанное) другого органа) получали дополнительные инфузии один раз в неделю в течение дополнительных четырех недель.
У шестнадцати участников исследования (30%) был полный ответ на лечение через 28 дней после приема Рионсила, в то время как у 22 участников исследования (41%) ответ был частичный. Наиболее частыми побочными реакциями у участников исследования, получавших Рионцил, были инфекции, лихорадка, кровотечения, отеки, боли в животе и гипертония. Рионцил противопоказан пациентам с гиперчувствительностью к диметилсульфоксиду, белкам свинины и крупного рогатого скота. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило препарату статус орфанного, ускоренного и приоритетного.
- *Экзосомы — наноразмерные внеклеточные везикулы. Экзосомы мезенхимальных стволовых клеток переносят молекулы микроРНК и мРНК, пептиды, белки, цитокины и липиды от МСК к клеткам-реципиентам.
- ** Органоиды — миниатюрные аналоги органов человека. Представляют собой трехмерные клеточные структуры, выращенные «в пробирке».
- ***Космецевтика — это категория косметических средств, сочетающих в себе свойства как косметики, так и фармацевтики.