Можно ли размножить стволовые клетки пуповинной крови? — наиболее частый вопрос родителей. Сегодня расскажем об одном из таких препаратов. Итак, знакомьтесь: Omidubicel

Основная область применения стволовых клеток и кроветворных предшественников пуповинной крови —  онкогематология.  Стволовые клетки трансплантируют пациентам после химиотерапии с целью восстановления разрушенной кроветворной системы. И пуповинная кровь могла бы стать основным источником стволовых клеток, если бы не недостаточное для восстановления кроветворения взрослого человека количество стволовых клеток в ней. Поэтому обычно пуповинную кровь используют для детей и подростков,  для взрослого человека необходимо несколько образцов (от нескольких доноров), что создает дополнительные проблемы с совместимостью.
Размножение (= экспансия)  стволовых клеток (СК)  пуповинной крови перед трансплантацией могло бы значительно расширить возможности  ее применения. Несколько компаний вплотную заняты проблемой размножения СК:  Magenta Therapeutics (экспансия с помощью арилуглеводородного рецептора StemRegenin-1),  ExCellThera  (размножение с помощью  молекулы UM171),  Gamida Cell (экспансия  в присутствии никотинамида).

В мае 2020 года Gamida Cell объявила предварительные результаты фазы III * клинического  исследования по трансплантации размноженных стволовых клеток пуповинной крови (препарат Omidubicel,  ранее известный как NiCord ®).

*Если препарат оказался эффективен и безопасен во II фазе, его исследуют в фазе III. Клинические испытания III фазы представляют собой тщательно контролируемые исследования, спланированные для определения безопасности и эффективности лекарственного средства в условиях, приближенных к тем, в которых оно будет использовано в случае его разрешения к медицинскому применению.

Трансплантация одной размноженной единицы пуповинной крови обеспечила  приживление нейтрофилов (ключевой показатель успешности пересадки) в среднем за 12 дней. Это примерно на 10 дней быстрее, чем 20-22-дневный базовый уровень приживления для однократной или двойной трансплантации пуповинной крови. Что более важно, это оказалось даже быстрее, чем 16-19-дневное восстановление уровня нейтрофилов, наблюдаемое при различных типах трансплантации костного мозга.  Недавно завершенное испытание 3-й фазы Gamida Cell (www.clinicaltrials.gov NCT02730299)  стало самым крупным на сегодняшний день исследованием размноженных стволовых клеток пуповинной крови. В нем приняли участие 125 пациентов с различными гематологическими злокачественными новообразованиями высокого риска из более чем 50 больниц по всему миру.

Путь к этому достижению начался более десяти лет назад. С 2007 года Gamida Cell провела почти дюжину клинических испытаний препарата NiCord® для лечения гематологических злокачественных новообразований и родственного продукта CordIn для лечения гемоглобинопатий.  В мае 2020 года компания  зарегистрировала новое клиническое исследование Omidubicel  (www.clinicaltrials.gov NCT04260698)  для пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями,  предполагаемая дата начала — конец  июня 2020 года.

Безусловно, потребуются годы, чтобы оценить плюсы и минусы различных «размноженных продуктов» из  пуповинной крови. Необходимо будет оценить такие факторы, как технологичность производства,  сравнить долгосрочные результаты по выживаемости пациентов. Но на  данный момент самое главное заключается в том, что размноженные стволовые клетки  пуповинной  крови работают у взрослых и  конкурентны по эффективности и стоимости с другими источниками кроветворных стволовых клеток (костным мозгом и мобилизованной периферической кровью).