В октябрьском номере журнала Stem Cells Translation Medicine опубликованы результаты второй фазы клинического исследования по клеточной терапии собственной пуповинной кровью детей, страдающих детским церебральным параличом (ДЦП). Мы внимательно следим за этим исследованием и его результатами.
Его проводят в США, в Университете Дьюка, руководитель доктор Джоан Куртцберг – Директор детского отделения трансплантации костного мозга. Первая фаза клинического исследования показала безопасность внутривенной инфузии клеток пуповинной крови.
Цель второй фазы исследования — оценить влияние клеточной терапии на функциональное состояние мозга детей, в частности, на мелкую моторику, а также определить эффективную терапевтическую дозу клеток.
В исследование были включены 63 ребенка с различными типами и тяжестью спастического ДЦП. Время наблюдения – год после введения клеток пуповинной крови. Установлено, что дети, получившие однократную «внутривенную дозу» клеток собственной пуповинной крови (сохраненной при рождении) не менее 25 миллионов на кг массы тела, через год улучшили двигательные функции.
Двигательные функции – это общее моторное развитие и формирование функций рук. Для их объективной оценки медики использовали МРТ и так называемую шкалу оценки глобальных моторных функций (GMFM-66). Именно 25 млн. клеток, по мнению авторов исследования, является пороговой дозой для развития статистически значимых улучшений состояния детей с ДЦП.
“Мы воодушевлены результатами этого исследования», - говорит доктор Куртцберг. «Теперь, когда эффективная пороговая доза клеток определена, мы планируем провести дополнительные исследования многократного введения клеток, а также использование донорских образцов для пациентов, родители которых не сохранили их пуповинную кровь при рождении».
Наша справка. Терапия пуповинной кровью была разрешена в РФ восемь лет назад. Специалисты ООО «КриоЦентр» развивают сразу несколько направлений лечения с применением клеточных технологий. Одно из наиболее актуальных — лечение ДЦП в рамках постклинического исследования. В настоящее время ДЦП включен в список заболеваний, для которых показано введение стволовых клеток пуповинной крови (Gluckman E. et.al., 2011, haematologica, 96, 1700-1707).
Источник:
Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial
Stem Cells Translation Medicine. First published: 28 October 2017