Стволовые клетки оказались эффективными в лечении печально известного бокового амиотрофического склероза

Помните всемирный «ледяной» флэшмоб три года назад? Знаменитости (Билл Гэйтс, Марк Цукерберг, актер Бенедикт Камбербэтч, певец Джастин Тимберлейк, Михаил Боярский и многие-многие другие) обливались холодной водой, чтобы привлечь внимание к боковому амиотрофическому склерозу и собрать средства на помощь таким больным.

Боковой амиотрофический склероз (далее БАС)
— это фатальное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, затрагивающее двигательные нейроны центральной нервной системы. Пациенты теряют возможность передвигаться, говорить, глотать и даже дышать. При этом заболевание не затрагивает интеллект, работу сердца и глазных мышц…

Сегодня в мире насчитывается более 300 тысяч больных БАС, более 10 тысяч из них – россияне. Продолжительность жизни таких пациентов от 1,5 до 5 лет. Исключений немного. Самые известные — это известный ученый-космолог Стивен Хокинг и гитарист Джейсон Беккер: оба страдают БАС около 50 лет и оба до сих пор живы.

В 21 веке надежды на излечение многих фатальных болезней, в том числе и БАС, связаны со стволовыми клетками и развитием клеточных технологий. Инъекции мезенхимальных стволовых клеток в спинной мозг пациентов являются мощным терапевтическим подходом к лечению БАС, и в нескольких исследованиях описаны положительные эффекты трансплантируемых клеток, используемых для доставки нейротрофических факторов и способствующих предотвращению гибели двигательных нейронов.

Разработанный израильской компанией BrainStorm Cell Therapeutics продукт «NurOwn» представляет собой модифицированные мезенхимальные стволовые клетки, способные секретировать нейротропные факторы и дифференцироваться в нервные клетки. Их применение при лечении БАС подавляет прогрессирование болезни у 87% пациентов.

«Во время клинических исследований интратекального (под оболочки спинного мозга) введения стволовых клеток не было обнаружено никаких значительных побочных эффектов. Уже через 3 месяца после лечения наблюдались признаки регрессии инвалидности или улучшение неврологических функций, что было оценено по их дыхательной функции или общей двигательной активности», – рассказал ведущий исследователь доктор Димитриос Каруссис, старший врач отделения неврологии в университетской клинике «Хадасса».

18 сентября 2017 года официально объявлено о запуске третьей фазы клинического исследования препарата «NurOwn» в США. Это будет 28-недельное двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование с участием 200 пациентов. Цель этой работы — оценить эффективность клеточного продукта «NurOwn» в терапии БАС.