Тяжелая апластическая анемия (АА) приводит к тому, что костный мозг перестает вырабатывать достаточное количество клеток крови. Это приводит к инфекциям, прогрессирующей анемии, кровотечениям и постоянной зависимости пациента от переливаний крови. При отсутствии лечения заболевание может привести к летальному исходу. Традиционное лечение АА обычно включает иммуносупрессивную терапию и/или трансплантацию кроветворных стволовых клеток. Несмотря на то, что иммуносупрессивная терапия может помочь продлить продолжительность жизни, не все пациенты реагируют на нее и у многих развивается рецидив. Отсутствие подходящего донора остается основным препятствием для успешной трансплантации кроветворных стволовых клеток. В этом случае пациенты могут воспользоваться пересадкой клеток пуповинной крови, но такие трансплантаты часто содержат мало стволовых клеток, что продлевает время восстановления иммунитета и существенно увеличивает риск инфекций и отторжения трансплантата.
Терапия, основанная на размноженных клетках пуповинной крови (препарат омидубицел), была недавно одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США для лечения тяжелой АА у пациентов, у которых нет возможности для трансплантации донорских кроветворных стволовых клеток. Терапия Омидубицелом включает взятие ограниченного количества стволовых клеток пуповинной крови и культивирование их в лаборатории, где они размножаются в присутствии витамина В3, известного как никотинамид.
Клиническое исследование, проведенное в Национальном институте здравоохранения (NIH), показало, что экспериментальное лечение пациентов с тяжелой АА привело к 94%-ной выживаемости без осложнений после трансплантации.
Почти у всех (94%) пациентов наблюдалось быстрое приживление нейтрофилов: количество лейкоцитов у них восстановилось в среднем за восемь дней. Это значительно быстрее, чем при стандартной пересадке пуповинной крови. К 100 дням после трансплантации у большинства пациентов наблюдалось устойчивое приживление клеток, способных продуцировать новые здоровые клетки крови в течение длительного времени.
В клиническом исследовании приняли участие 18 пациентов (в возрасте от 4 до 60 лет) с тяжелой АА, которые не реагировали на стандартную иммуносупрессивную терапию и не имели совместимого донора. Результаты еще двух участников исследования только предстоит проанализировать. Публикация полных результатов исследования ожидается в следующем году. Многообещающие результаты исследования побудили Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрить новый подход к трансплантации при лечении тяжелой апластической анемии, не поддающейся лечению.
Торговая марка препарата – Omisirge, компания Gamida Cell Ltd., Израиль. Для получения дополнительной информации посетите сайт clincialtrials.gov и выполните поиск по идентификатору NCT03173937.