Тяжелая апластическая анемия (АА) приводит к тому, что костный мозг перестает вырабатывать достаточное количество клеток крови. Это приводит к инфекциям, прогрессирующей анемии, кровотечениям и постоянной зависимости пациента от переливаний крови. При отсутствии лечения заболевание может привести к летальному исходу. Традиционное лечение АА обычно включает иммуносупрессивную терапию и/или трансплантацию кроветворных стволовых клеток.