В 2011 году пятилетней американке Эмили Уайтхед был поставлен диагноз «острый лимфобластный лейкоз». Стандартная терапия, эффективная у большинства детей, для Эмили оказалась бессильна. И через год все были уверены, что дни девочки сочтены.
Но как раз тогда в Детской больнице Филадельфии появилась возможность включить Эмили в клиническое испытание новейшего метода — CAR T-клеточной терапии. Никто не знал, как девочка перенесет экспериментальное лечение, но других шансов выжить у ребенка не было.
Несмотря на серьезные осложнения, Эмили восстановилась. И врачи с удивлением и радостью обнаружили, что в ее организме уже нет опухолевых клеток! С тех пор прошли годы. Сегодня Эмили 22 года и она абсолютно здорова. А ее история впервые привлекла внимание широкой публики к исследованиям, которые к тому времени велись уже более двадцати лет — сначала «в пробирке» и на животных, а потом уже и в клинике. Конечно, не у всех участников первых клинических испытаний все сложилось также счастливо. Но в целом результаты оказались все равно потрясающими. Многие дети и взрослые получили новый и совершенно реальный шанс на жизнь. И символом этого шанса стала Эмили Уайтхед.
…Леша, 13-летний мальчик из Оренбурга, впервые заболел еще в 2012 году. Диагноз «острый лимфобластный лейкоз», химиотерапия, рецидив. В 2017 году — трансплантация костного мозга. Но уже через полгода после пересадки обследование показало признаки очередного возвращения болезни. В феврале 2018 года в НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Леше было проведено введение CAR T-клеток. И буквально через две недели опухолевые клетки перестали выявляться во всех анализах! Леша вскоре выписался, и сейчас, спустя 4 года после терапии, у него все хорошо.
В чем суть CAR T-клеточной терапии?
CAR расшифровывается как химерный рецептор антигена Т-лимфоцита. Но сначала давайте разберемся, как функционируют Т-клетки. Представьте себе, что Т-клетки - это наши рыцари в сияющих доспехах, которые перемещаются по организму, находя и уничтожая дефектные клетки. Если мы вступаем в контакт с новой болезнью или инфекцией, наши Т-клетки активизируются для борьбы. И они отличные защитники. За исключением случаев, когда речь идет о раковых клетках, которые можно пропустить, потому что Т-лимфоциты не всегда могут отличить их от нормальных клеток. Поэтому возникла идея их генноинженерной модификации, с целью улучшения распознавания опухолевых клеток и усиления иммунного ответа. Именно здесь в игру вступает CAR-Т-клеточная терапия.
У больного из крови забирают Т-лимфоциты — этот процесс называется аферезом. В лаборатории собранные клетки изменяют с помощью генной инженерии, размножают, а затем вводят их обратно в кровоток пациента. Эти новые CAR T-клетки могут распознавать и нацеливать определенный белок на уничтожение раковых клеток.
В 2017 году Американское общество клинической онкологии уже объявило метод CAR T-клеточной терапии главным достижением года. Тогда в США были официально зарегистрированы препараты Kymriah (производитель — «Новартис») и Yescarta («Гилеад»). Фактически речь идет не о лекарствах как таковых, а о принципиально новой технологии лечения, когда у пациента берутся его собственные иммунные клетки, модифицируются в лаборатории для наиболее эффективной борьбы с болезнью, размножаются и вводятся обратно пациенту.
Ситуация в России
Первой клиникой, где врачи смогли применить революционную клеточную технологию в России, стал Центр детской гематологии им. Дмитрия Рогачева. Работа над переносом технологии несколько лет велась командой ученых и врачей под руководством доктора медицинских наук М.А. Масчана. На старте проект был поддержан фондом «Подари жизнь», а его продвижение в клинику было обеспечено фондом «Врачи, инновации, наука — детям» и пожертвованием топ-менеджмента компании «Роснефть».
И в 2018 году эта работа стала приносить плоды. На базе Центра детской гематологии CAR T-клеточную терапию по индивидуальным показаниям получили 20 пациентов Центра — детей и молодых взрослых с острым лимфобластным лейкозом и В-клеточными лимфомами. Для каждого из них собирался консилиум, устанавливавший, что все остальные варианты лечения уже исчерпаны и оказались неэффективными. Только клеточная терапия давала им шанс.
Расходные материалы и оборудование для методики CAR T-клеточной терапии поставляла немецкая компания Miltenyi Biotec. На сегодня запасы расходных материалов исчерпаны.
«Альтернативных поставок нет и не будет. Эту технологию обеспечивал единственный производитель. Какие-то компании в том же направлении работают, но пока ничего близкого нет», — рассказал профессор Масчан.
«Ранее центр выполнял 196—200 пересадок от доноров в год. Из них с методикой на оборудовании Miltenyi Biotec, которую мы утратили, было примерно 170 пересадок. Как будет работать другая методика, и сколько мы сможем вылечить детей, пока сказать не можем, прогнозов таких нет», — уточнил Михаил Масчан.
Miltenyi Biotec приостановила поставки в Россию технологий и оборудования для клеточной терапии онкогематологических больных и трансплантации костного мозга в конце марта 2022 года, сообщил «Медицинский Вестник». Аппаратура и расходные материалы использовались для гаплоидентичных трансплантаций с очисткой трансплантационного материала от лимфоцитов, вызывающих реакцию «трансплантат против хозяина», и для генно-инженерных трансплантаций с измененным рецептором Т-лимфоцитов. Член Комитета Госдумы по охране здоровья, президент Центра Рогачева Александр Румянцев назвал решение Miltenyi Biotec геноцидом.
