На протяжении многих лет пуповинная кровь использовали в борьбе с различными заболеваниями, включая лечение онкологических и гематологических заболеваний. Позже ее применение расширилось терапией нарушений обмена веществ, иммунодефицитов и неврологических расстройств. В последние годы пуповинная кровь привлекла внимание как потенциальное средство для терапии детей с аутизмом.
Расстройство аутистического спектра (РАС) по-разному влияет на людей. Это состояние, связанное с постоянными проблемами в социальном общении, ограниченными интересами и повторяющимся поведением. По оценкам, около 75 миллионов человек страдают РАС, что составляет …1% населения мира. Ранние признаки этого расстройства могут быть замечены родителями/опекунами или педиатрами еще до того, как ребенку исполнится один год. Однако симптомы, как правило, становятся более заметными, когда ребенку исполняется 2-3 года. В некоторых случаях проблемы, связанные с аутизмом, могут быть незначительными и не проявляться до тех пор, пока ребенок не пойдет в школу.
Терапия аутизма стволовыми клетками является предметом постоянных исследований, и медицинское сообщество по-прежнему считает ее экспериментальной. Идея использовать клеточную терапию при РАС возникла после трансплантации стволовых клеток при нарушениях метаболизма. Улучшение когнитивных функций у пациентов с нарушениями обмена веществ привело к предположению, что подобное лечение может помочь детям с нарушениями развития нервной системы, такими как церебральный паралич и аутизм. Начиная с 2005 года, Университет Дьюка провел серию исследований, в ходе которых детям с церебральным параличом вводили пуповинную кровь: сначала — их собственную (аутологичную), а затем использовали пуповинную кровь братьев и сестер. По результатам уже опубликовано несколько работ, в которых показано, что терапия стволовыми клетками при церебральном параличе приводит к значительным улучшениям в группе лечения по сравнению с контрольной группой .
Успех терапии стволовыми клетками при церебральном параличе вдохновил на лечение стволовыми клетками гораздо более распространенного заболевания — аутизма. В 2014 году команда Куртцберг из университета Дьюка начала свое первое клиническое исследование по лечению аутизма у детей с использованием их собственной пуповинной крови. Несмотря на то, что в исследовании не было контрольной группы, опубликованные результаты показывают значительные улучшения по шкале адаптивного поведения Вайнленд (VABS) и другим шкалам, измеренным клиницистами. Улучшения были намного заметнее у детей, у которых невербальный IQ был на уровне или выше 70,6. Результаты исследования были обнадеживающими, что позволило перейти к полномасштабному двойному слепому рандомизированному плацебо-контролируемому исследованию фазы 2, которое было завершено в 2020 году. Исследование второй фазы не выявило различий в социальном поведении детей с аутизмом, которым вводили пуповинную кровь, по сравнению с теми, кто получал стандартное лечение. Однако при анализе подгрупп у детей без умственной отсталости, которым вводили пуповинную кровь, улучшились навыки общения, зрительный контакт и показатели ЭЭГ.
Итак, каково же место пуповинной крови в терапии аутизма? Мы приведем слова вице-президента крупнейшего банка пуповинной крови в Европе FamiCord Group доктора Tomasz Baran:
«История пуповинной крови продолжается уже 40 лет. Мы знаем, как оптимально сохранить пуповинную кровь. Мы знаем, что пуповинную кровь можно успешно использовать даже после 30 лет криогенного хранения. Недавно пуповинная кровь была включена в список рекомендуемых методов лечения паралича — в это было трудно поверить пару лет назад. И я убежден, что эффективность пуповинной крови будет также доказана при лечении пациентов с РАС».