В майском номере журнала Nature Communications (volume 11, Article number: 2470 (2020) опубликована статья, посвященная генной инженерии мезенхимальных стволовых клеток пупочного канатика (МСК). Ученым удалось с помощью CRISPR-Cas9 технологии подредактировать геном стволовой клетки: «вставить» в него гены двух ростовых факторов — PDGF (тромбоцитарный фактор роста, стимулирует образование кровеносных сосудов) и VEGF (фактор роста эндотелия сосудов, также стимулирует васкулогенез). Были сконструированы гиперсекретирующие ростовые факторы линии МСК пупочного канатика. Их проанализировали в качестве ранозаживляющих средств на животных (первый, доклинический этап любых клинических испытаний). Установлено, что МСК находятся в ране в течение 7-9 дней, то есть в период воспаления и регенерации ткани при заживлении раны. Терапевтическая эффективность оказалась замечательной как при заживлении обычных ран, так и ран у диабетических линий мышей. Кроме того, авторы исследования «зашили» генномодифицированные МСК пупочного канатика в каркас — гидрогель гиалуроновой кислоты, гепарина и коллагена. Этот гидрогель помимо защиты МСК дополнительно привлек клетки хозяина в область раны и повысил эффективность заживления. Впечатляющие результаты данной работы поддерживают идею о том, что генноинженерные МСК пупочного канатика в скором времени могут быть включены в существующие подходы тканевой инженерии в лечении ран и ожогов у человека.
Разберемся с терминами.
генная инженерия — это совокупность методов и технологий, позволяющих изменять и заменять гены любого организма. Генетически модифицированные продукты ( табак, соя, картофель, рис, кукуруза), рекомбинантный инсулин, вакцина против вируса гепатита В, ДНК-вакцины для лечения опухолей и аутоиммунных заболеваний — все это достижения генной инженерии;
генная терапия — это ремонт генов. Суть генной терапии заключается во встраивании в клетки нормальных генов вместо «больных»;
CRISPR-Cas9 технология — самый перспективный и удобный метод генной инженерии. CRISPR-Cas9 — это умные молекулярные ножницы, позволяющие прицельно вырезать и заменять дефектный ген;
стволовые клетки считаются перспективным источником для генной клеточной терапии. Цель подобных исследований — повышение терапевтической эффективности и создание у стволовых клеток новых физиологических функций.