О боковом амиотрофическом склерозе (БАС).
БАС — это группа редких неврологических заболеваний, которые в основном поражают нервные клетки, ответственные за контроль произвольных движений мышц. При БАС мотонейроны дегенерируют и перестают посылать сигналы мышцам. Неспособные функционировать, мышцы постепенно слабеют и атрофируются. В конце концов, мозг теряет свою способность инициировать произвольные движения и контролировать их. Заболевание прогрессирует, симптомы со временем нарастают. Большинство людей с БАС умирают от дыхательной недостаточности, обычно в течение 3-5 лет с момента появления первых симптомов. Однако около 10 процентов людей с БАС выживают в течение 10 и более лет. В настоящее время не существует лекарства от БАС и эффективного лечения, способного остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания. Большинство случаев БАС (90 процентов и более) считаются спорадическими. Это означает, что заболевание возникает случайным образом без четко ассоциированных факторов риска и без семейной истории заболевания. В небольшом количестве (примерно в 10%) случаев БАС возникает вследствие мутации в известном гене, ассоциированном с БАС.
О компании Cellenkos (cellenkosinc.com)
Cellenkos ® Inc. — биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке аллогенной (донорской), готовой к применению терапии Т-регуляторными клетками для лечения редких воспалительных заболеваний и аутоиммунных расстройств. Регуляторные клетки Cellenkos (Treg) получены из пуповинной крови и являются наивными клетками-супрессорами, то есть не требуют соответствия HLA(тканесовместимость) или ABO (группа и резус-фактор крови) и устраняют воспаление с помощью множества прямых и непрямых механизмов. Запатентованный компанией Cellenkos процесс CRANE ™ позволяет адаптировать Tregs к конкретным заболеваниям. Текущий клинический портфель Cellenkos включает CK0801 (недостаточность костного мозга); CK0802 (COVID); CK0803 (БАС) и CK0804 (миелофиброз).
О Т-регуляторных клетках
Регуляторные Т-клетки (“Tregs”) - это клетки - миротворцы. Они регулируют или подавляют «плохих игроков» в иммунной системе. Tregs можно рассматривать как “переключатель управления” иммунным ответом организма на собственные и чужеродные антигены. Treg являются ключевыми для «толерантности к себе»: другими словами, для предотвращения чрезмерных иммунных реакций и аутоиммунитета. Дефектные Treg-клетки могут привести к иммунному дисбалансу, неконтролируемому воспалению и различным аутоиммунным заболеваниям. Терапия Treg-клетками может позволить иммунной системе восстановить контроль и вернуться к «нормальному состоянию».
О препарате CK0803
CK0803 — это новый продукт клеточной терапии, состоящий из Т-регуляторных клеток с высокой экспрессией CD11a на клеточной поверхности, которые задействуют ось CXCR3/CXCL10. CK0803 получен из пуповинной крови и изготовлен с использованием запатентованного компанией Cellenkos процесса CRANE ™ . Соответствие CK0803 по HLA или ABO больному не требуется. Несколько доз CK0803 могут быть изготовлены из одной единицы пуповинной крови; конечный криоконсервированный продукт легко доступен для использования в клинике, это делает его идеальной терапией, которую можно проводить даже в амбулаторных условиях.
О клиническом исследовании NCT05695521 (Регуляторные Т-клетки при боковом амиотрофическом склерозе (REGALS))
В мае 2023 года Cellenkos ® Inc объявила, что первому пациенту введен CK0803 (фаза 1/1b клинического исследования). Будет проведена оценка безопасности и переносимости CK0803 для лечения БАС. Введение CK0803 первому пациенту знаменует начало исследования безопасности 1-й фазы с участием 6 пациентов, за которым последует рандомизированное двойное слепое плацебо-контрольное исследование CK0803 фазы 1b еще у 60 пациентов с БАС. Лечение будет включать в себя четыре еженедельных введения, а затем дополнительно пять ежемесячных. Кроме того, исследование фазы 1b предоставит данные об эффективности CK0803 при БАС с использованием первичной конечной точки (комбинированная оценка функции и выживаемости) и вторичной конечной точки (измерение уровней легких цепей нейрофиламентов в сыворотке крови и спинномозговой жидкости).
Примечание. Эта статья предназначена для ознакомления с медицинскими исследованиями и не дает никаких оснований для назначения лекарств. Для получения конкретных рекомендаций по лечению обратитесь к лечащему врачу.
