Основная область применения стволовых клеток и кроветворных предшественников пуповинной крови — онкогематология. Стволовые клетки трансплантируют пациентам после химиотерапии с целью восстановления разрушенной кроветворной системы. И пуповинная кровь могла бы стать основным источником стволовых клеток, если бы не недостаточное для восстановления кроветворения взрослого человека количество стволовых клеток в ней. Поэтому обычно пуповинную кровь используют для детей и подростков, для взрослого человека необходимо несколько образцов (от нескольких доноров), что создает дополнительные проблемы с совместимостью.
Размножение (= экспансия) стволовых клеток (СК) пуповинной крови перед трансплантацией могло бы значительно расширить возможности ее применения. Несколько компаний вплотную заняты проблемой размножения СК: Magenta Therapeutics (экспансия с помощью арилуглеводородного рецептора StemRegenin-1), ExCellThera (размножение с помощью молекулы UM171), Gamida Cell (экспансия в присутствии никотинамида).
В мае 2020 года Gamida Cell объявила предварительные результаты фазы III * клинического исследования по трансплантации размноженных стволовых клеток пуповинной крови (препарат Omidubicel, ранее известный как NiCord ®).
*Если препарат оказался эффективен и безопасен во II фазе, его исследуют в фазе III. Клинические испытания III фазы представляют собой тщательно контролируемые исследования, спланированные для определения безопасности и эффективности лекарственного средства в условиях, приближенных к тем, в которых оно будет использовано в случае его разрешения к медицинскому применению.
Трансплантация одной размноженной единицы пуповинной крови обеспечила приживление нейтрофилов (ключевой показатель успешности пересадки) в среднем за 12 дней. Это примерно на 10 дней быстрее, чем 20-22-дневный базовый уровень приживления для однократной или двойной трансплантации пуповинной крови. Что более важно, это оказалось даже быстрее, чем 16-19-дневное восстановление уровня нейтрофилов, наблюдаемое при различных типах трансплантации костного мозга. Недавно завершенное испытание 3-й фазы Gamida Cell (www.clinicaltrials.gov NCT02730299) стало самым крупным на сегодняшний день исследованием размноженных стволовых клеток пуповинной крови. В нем приняли участие 125 пациентов с различными гематологическими злокачественными новообразованиями высокого риска из более чем 50 больниц по всему миру.
Путь к этому достижению начался более десяти лет назад. С 2007 года Gamida Cell провела почти дюжину клинических испытаний препарата NiCord® для лечения гематологических злокачественных новообразований и родственного продукта CordIn для лечения гемоглобинопатий. В мае 2020 года компания зарегистрировала новое клиническое исследование Omidubicel (www.clinicaltrials.gov NCT04260698) для пациентов с гематологическими злокачественными новообразованиями, предполагаемая дата начала — конец июня 2020 года.
Безусловно, потребуются годы, чтобы оценить плюсы и минусы различных «размноженных продуктов» из пуповинной крови. Необходимо будет оценить такие факторы, как технологичность производства, сравнить долгосрочные результаты по выживаемости пациентов. Но на данный момент самое главное заключается в том, что размноженные стволовые клетки пуповинной крови работают у взрослых и конкурентны по эффективности и стоимости с другими источниками кроветворных стволовых клеток (костным мозгом и мобилизованной периферической кровью).
