Мышечные дистрофии (МД) являются наследственными прогрессирующими заболеваниями мышечной системы, возникающими из-за дефектов в одном или нескольких генах, необходимых для нормальной структуры мышц и их функционирования. В конечном итоге это может привести к смерти от дыхательной недостаточности или кардиомиопатии.
Так как болезнь генетическая, семейная история МД увеличивает вероятность развития заболевания у человека. В настоящее время излечение от МД невозможно. Нынешние методы включают поддерживающую терапию и лекарства. Золотым стандартом в фармакотерапии являются стероиды, несмотря на значительные побочные эффекты (увеличение массы тела, задержка полового созревания, проблемы с поведением и переломы костей).
Согласно выводам исследования, опубликованного в STEM CELLS Translational Medicine (2021 Oct;10(10):1372-1383), лекарством от МД могут стать мезенхимальные стволовые клетки (МСК), полученные из ткани пуповины. Хотя стволовые клетки не могут устранить основные генетические поломки, их широкие терапевтические свойства могут смягчить последствия соответствующих мутаций.
Итак, в исследовании приняли участие 22 человека с различными типами мышечных дистрофий. Группа была разделена поровну по гендерному признаку, средний возраст пациентов составил 33 года. Каждый человек получал от 1 до 5 внутривенных и/или интратекальных инъекций на курс лечения. Затем с помощью компьютерных силомеров оценивали мышечную силу.
«Никаких побочных эффектов не наблюдалось. В группе в целом мы увидели значительное улучшение в нескольких мышцах тела, включая конечности, бедра, локти и плечи", - сообщила ведущий исследователь, доктор Свентковска-Флис.»В наиболее успешном случае пациент начал передвигаться без костыля, прекратил реабилитацию и вернулся к работе".
Хотя результаты впечатляют, врачи предупреждают, что еще слишком рано определять роль МСК в лечении мышечных дистрофий.
Неизвестно, как долго продлится терапевтический эффект; возможно, терапия должна повторяться циклически. Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации терапии стволовыми клетками как с точки зрения схемы лечения в течение длительного периода, так и возможной синергии с фармакологическими препаратами и/или реабилитацией.
Тем не менее, данные, полученные в результате этого исследования, потенциально обнадеживают. Мы с нетерпением ожидаем продолжения работы для дальнейшего документирования клинической эффективности клеточной терапии стволовыми клетками пуповины.
