Серповидноклеточная анемия: клетки брата спасли тяжелобольного ребенка

Родители Эли пытались забеременеть в течение многих лет и прошли множество процедур по лечению бесплодия. Мальчик родился в 2010 году и родители были счастливы! Но вскоре после рождения у Эли диагностировали серповидноклеточную анемию (СКА). Что представляет собой эта патология? При СКА эритроциты приобретают форму серпов и становятся жесткими. Серповидные эритроциты плохо переносят кислород, из-за чего пациент постоянно чувствует хроническую усталость. Иногда аномальные клетки слипаются и образуют конгломераты, которые блокируют кровеносные сосуды; это очень болезненно и опасно, так как возрастает риск инсульта.

Существует ошибочное представление о том, что СКА является проблемой только в Африке, но это не так: СКА — наиболее распространенное наследственное заболевание в Соединенных Штатах. СКА обусловлена генетической мутацией; когда оба родителя являются носителями, существует 25%-ная вероятность того, что их ребенок унаследует две копии мутации и заболеет. В настоящее время 1 из 13 афроамериканцев является носителем и 1 из 365 афроамериканских младенцев болен СКА.

Но вернемся к Эли. У ребенка часто возникала анемия из-за низкого содержания эритроцитов в крови. Он легко заболевал, а когда закупоривался кровеносный сосуд, возникали тяжелые болевые приступы. Родители проконсультировались с опытными врачами Бостонской детской больницы и Института онкологии Дана-Фарбер. Чтобы выздороветь, сыну необходима была трансплантация здоровых донорских кроветворных стволовых клеток, а лучшими донорами, как известно, являются братья или сестры. Вскоре на свет появился Гас, младший брат Эли, родители сохранили в банке его пуповинную кровь. Помимо пуповинной крови, Гас генетически был совместим с Эли и мог дополнительно стать донором костного мозга.

На дворе был 2020 год, Эли было почти 10 лет. Из-за пандемии коронавируса мальчику не могли сделать пересадку стволовых клеток до мая 2021 года. Врачи решили воспользоваться всеми имеющимися возможностями и провели комбинированную трансплантацию пуповинной крови и костного мозга от малыша Гаса.

….В течение года у Эли нормализовались показатели крови, больше не было болевых приступов и госпитализаций, а это значит, что в результате трансплантации образовались новые здоровые клетки крови и серповидноклеточной анемии больше нет.

По материалам: https://parentsguidecordblood.org/en/news/eli-cured-sickle-cell-stem-cel...

Примечание. Эта статья предназначена для ознакомления с медицинскими исследованиями и не дает никаких оснований для назначения лекарств. Для получения конкретных рекомендаций по лечению обратитесь к лечащему врачу.