При сахарном диабете 1 типа выработка организмом собственного инсулина полностью прекращается. По неизвестной причине иммунная система организма атакует и разрушает клетки поджелудочной железы, вырабатывающие инсулин, что в конечном итоге приводит к полной его недостаточности.
Неизвестно, почему иммунная система, которая призвана защищать организм от инфекций, атакует и разрушает свои собственные инсулин продуцирующие клетки. Ученые полагают, что необходимо сочетание наследственной предрасположенности и внешних факторов окружающей среды; есть предположения о вирусах как об искре, которая вызовет атаку. Но на сегодняшний день точного ответа на этот вопрос нет. Как не существует и медикаментозного лечения помимо инъекций инсулина. Все люди с сахарным диабетом 1 типа получают инсулин. Однако оптимизировать дозы и поддерживать уровень сахара в крови на стабильном уровне сложно, что подвергает пациентов риску таких осложнений, как повреждение почек, проблемы со зрением и сердечные приступы.
Свойства мезенхимальных стволовых клеток (МСК) вызвали большой интерес с клинической точки зрения в качестве терапии диабета (СД1). В первом в мире исследовании (NCT01068951), проведенном в 2015 году, шведские врачи показали, что аутологичные МСК могут безопасно и эффективно использоваться при лечении впервые выявленных пациентов с СД1. 20 взрослых пациентов были рандомизированы либо в активную группу, получавшую аутологичные МСК из костного мозга, либо в контрольную группу. Через год было установлено, что функция β-клеток в группе, получавшей активное лечение, улучшилась или сохранилась, но ухудшилась в контрольной группе.
Компания NextCell Pharma проводит клинические исследования, в ходе которых пытается остановить иммунную атаку организма на клетки, вырабатывающие инсулин, при СД1. Есть надежда, что пациенты в конечном итоге восстановят или увеличат выработку собственного инсулина. Предполагается, что двумя наиболее важными механизмами положительного эффекта, наблюдаемого у МСК при сахарном диабете, являются их способность ограничивать воспаление и восстанавливать функцию β-клеток.
В первом исследовании, проведенном NextCell Pharma, была изучена безопасность различных доз МСК, полученных из пуповины (препарат ProTrans), для взрослых в возрасте от 18 до 40 лет, у которых за последние два года впервые выявили СД1. Результаты показали, что:
- лечение было безопасным,
- была выявлена статистически значимая разница в выработке собственного инсулина между различными группами пациентов. Пациенты, получавшие более высокую дозу стволовых клеток, меньше снижали выработку инсулина в течение первого года по сравнению с теми, кто получал низкую дозу.
В сентябре 2020 года был завершен второй этап. В частности, была изучена эффективность лечения с помощью двойного слепого теста, в ходе которого пять пациентов получали плацебо, а 10 — высокие дозы стволовых клеток ProTrans. Пациенты, получавшие плацебо, потеряли в среднем 47% собственной выработки инсулина в течение первого года, в то время как те, кто получал стволовые клетки, потеряли в среднем 10 %.
В нескольких клинических исследованиях оценивались методы лечения СД 1 с помощью только МСК, еще в нескольких применялась комбинированная терапия гемопоэтическими стволовыми клетками костного мозга. Был проведен обзор безопасности и эффективности этих различных терапевтических стратегий, и в журнале J Diabetes Res 2020 (5740923, doi:10.1155/2020/5740923) появилась итоговая статья. Выяснилось, что терапия стволовыми клетками в дополнение к инсулинотерапии снижает уровень гликозилированного гемоглобина и позволяет снизить дозу инсулина у пациентов с СД1. Кроме того введение МСК показало положительное влияние на уровень С-пептида (показатель выработки инсулина).
Одним из немногих исследований, в которых дети и подростки получали МСК, является двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование, проведенное Hu и соавт. (Endocr J.2013, 60, 347-357, doi:10.1507/endocrj.ej12-0343 (2013) . В исследование были включены 29 пациентов, которые были разделены на две группы. Одна группа получала стандартное лечение и две инфузии МСК из пуповины, в другой МСК заменили на физиологический раствор. Оказалось, что дети с СД1, получавшие МСК, показали лучший контроль уровня сахара в крови, определенное улучшение секреции инсулина и регенерацию β-клеток в течение двухлетнего периода наблюдения по сравнению с пациентами контрольной группы.
Возможно, терапия стволовыми клетками еще не вылечила диабет 1 типа, но есть документально подтвержденные случаи, когда пациенты в течение нескольких лет не нуждались в инъекциях инсулина.
Подробнее об инновационной платформенной технологии ProTrans, клеточной терапии сахарного диабета и текущих клинических исследованиях можно прочитать на сайте nextcellpharma.com