Расщепление позвоночника, также известное как миеломенингоцеле (лат. Spina bifida) — это врожденный порок развития позвоночника, при котором на раннем сроке беременности дуги одного или нескольких позвонков плода не срослись. В этот дефект может выпячиваться как сам спинной мозг, так и его различные структуры и оболочки. В России ежегодно рождается 1400-1500 детей с диагнозом «Spina bifida». Многие будущие родители не знают, как правильно подготовиться к рождению ребёнка с патологией, где и как получить необходимое лечение. Комплексный подход к лечению с участием всех необходимых специалистов осуществляется в Центре лечения детей с последствиями спинномозговых грыж Spina bifida ФГБУ «НМИЦ детской травматологии и ортопедии им. Г. И. Турнера» Минздрава России.
Новым направлением в лечении данной патологии является фетальная (внутриутробная) хирургия, когда объектом лечения становится плод в утробе матери, и устранение порока развития проводится на 22-26 неделе беременности с целью минимизировать последствия заболевания как можно раньше. Потенциальная польза от более раннего вмешательства была осознана, когда пренатальное ультразвуковое исследование пациенток со Spina bifida на ранних сроках беременности выявило почти нормальные движения ног плода, несмотря на паралич при рождении. Это открытие подтвердило гипотезу о том, что паралич прогрессирует во время внутриутробного развития, и предположило, что внутриутробное вмешательство может предотвратить вторичное повреждение спинного мозга.
Согласно результатам первой фазы клинического исследования (CuRe Trial, зарегистрировано в ClinicalTrials.gov NCT04652908), команда медиков Калифорнийского университета в Дэвисе успешно провела первое в мире лечение расщелины позвоночника, сочетающее фетальную хирургию со стволовыми клетками.
«Введение стволовых клеток растущему плоду было абсолютно неизвестным процессом. Мы рады сообщить о его высокой безопасности», - говорит Диана Фармер, главный исследователь исследования CuRe. «Это открывает путь для новых вариантов лечения детей с врожденными дефектами. Будущее за клеточной и генной терапией до рождения ребенка».
О лечении
Во время операции на плоде в матке делается небольшой разрез. Затем хирурги поднимают плод к месту разреза, чтобы увидеть дефект расщелины позвоночника. Специалисты накладывают небольшой пластырь, содержащий живые мезенхимальные стволовые клетки, посеянные на матрикс, непосредственно на обнаженный спинной мозг плода, а затем закрывают слои спинки, чтобы дать тканям возможность восстановиться. Стволовые клетки взяты из донорской плаценты и предназначены для защиты развивающегося спинного мозга от дальнейших повреждений до рождения.
Основные результаты первого этапа
За первыми шестью младенцами, участвовавшими в исследовании, велось тщательное наблюдение с момента операции до рождения. Никаких опасений по поводу безопасности стволовых клеток не возникло. Не было отмечено инфекций, утечки спинномозговой жидкости, аномального роста тканей или образования опухолей в месте восстановления. Все операции прошли успешно, пластырь из стволовых клеток был установлен в соответствии с планом для каждого пациента, и все раны были полностью заживлены. Магнитно-резонансная томография показала уменьшение грыжи заднего отдела мозга у всех младенцев, что является показателем успешного хирургического вмешательства. Ни одному ребенку не потребовалось шунтирование по поводу гидроцефалии до выписки из больницы.
Следующие шаги
В настоящее время в продолжающемся исследовании CuRe trial участвуют до 35 пациентов в фазе 1/2a. За детьми будут наблюдать до достижения ими возраста 6 лет, чтобы оценить долгосрочную безопасность метода и ранние признаки улучшения двигательной активности, функции мочевого пузыря и кишечника. Цель исследования CuRe - выяснить, смогут ли стволовые клетки повысить регенеративную способность при хирургическом вмешательстве, потенциально улучшая подвижность и качество жизни.