Omidubicel (ранее NiCord ®) — это запатентованный израильской компанией Gamida Cell продукт, состоящий из размноженных кроветворных стволовых клеток пуповинной крови. На протяжении 10 лет он прошел многочисленные клинические испытания с целью доказать свою эффективность как альтернативы костному мозгу при трансплантации. В клиническом исследовании NCT02730299 (фаза 3) единицы пуповинной крови, преобразованные специальным агентом (никотинамид) в Omidubicel, были введены больным лейкозом (52 человека, возраст 13-62 года). Контрольной группе (56 человек, возраст 13-65 лет) провели стандартную трансплантацию пуповинной крови.
В мае 2020 года Gamida Cell сообщила, что Omidubicel достиг первичной конечной точки исследования*: ускорения приживления нейтрофилов. Оно происходило даже быстрее, чем при трансплантации стволовых клеток костного мозга.
В октябре 2020 года Gamida Cell сообщила, что препарат Omidubicel соответствует всем трем вторичным точкам** клинического исследования: приживлению тромбоцитов, количеству инфекций и времени госпитализации. Отметим, что значительное снижение числа инфекций и продолжительности госпитализации было, в первую очередь, следствием более быстрого приживления нейтрофилов.
Трансплантация Omidubicel воспроизводит краткосрочные преимущества костного мозга и долгосрочные преимущества пуповинной крови. Препарат приживается на несколько дней быстрее, чем при стандартной трансплантации костного мозга или гаплоидентичной трансплантации. Но долгосрочная эффективность Omidubicel имеет все преимущества пуповинной крови: более низкую частоту «реакции трансплантат-против-хозяина» и высокий уровень реакции «трансплантат-против-лейкоза» (то есть антилейкозную активность).
Программа расширенного доступа (клиническое исследование NCT04260698) сегодня предлагает Omidubicel пациентам с различными гематологическими злокачественными новообразованиями в шести клинических центрах США.
Наша справка. Чтобы оценить результаты исследования, нужно выбрать определенные параметры, которые будут оцениваться. Параметры сортируются в порядке уменьшения значимости (первичные, вторичные и третичные конечные точки).
* первичные («твердые») конечные точки клинического исследования — это параметры, связанные с жизнью больных и развитием угрожающих жизни осложнений. Оценивается организм в целом.
** вторичные («мягкие») конечные точки клинического исследования отражают состояние одной или нескольких систем организма.
