Две группы исследователей (Центр клеточной терапии Маркуса и Центр аутизма в Университете Дьюка, США), возглавляемые Джоанной Куртцберг и Джеральдин Доусон, изучали, смогут ли стволовые клетки пуповинной крови ослабить симптомы аутизма у детей. В первом исследовании (Duke ABC study, опубликовано в STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE, 2017;6:1332–1339) участвовали 25 детей с расстройствами аутистического спектра в возрасте 2-6 лет. Было установлено, что введение клеток собственной пуповинной крови безопасно и что примерно у 70% детей наблюдались улучшения одного или нескольких симптомов аутизма. Очень важно отметить, что наиболее эффективно клетки пуповинной крови «работали» у пациентов с невербальным IQ больше 70.
Второе клиническое исследование было спланировано для подтверждения полученных результатов. Его дизайн и результаты опубликованы в июльском номере Journal of Pediatrics
( Volume 222, P164-173.e5, July 01, 2020). Исследование было рандомизированным, двойным слепым, плацебо-контролируемым. В нем приняли участие дети в возрасте 2-7 лет (критерии включения: отсутствие генетических причин аутизма, желательный невербальный IQ больше 70). В исследовании использовали аутологичную (собственную) пуповинную кровь, сохраненную при рождении, если же ее не было, применяли аллогенную (донорскую), совпадающую по HLA (тканесовместимость), из Банка донорской пуповинной крови. Оба биоматериала должны были удовлетворять лишь одному критерию — необходимому количеству клеток в образце. В исследовании минимальная клеточная доза при введении была не менее 25 млн. на килограмм веса ребенка. Основной конечной точкой исследования было выявление изменения среднего балла по шкале адаптивного поведения Вайнленда -3 (VABS-3) через 6 месяцев после лечения. Ключевые вторичные конечные точки включали также шкалу общего клинического впечатления, опросник по спектральным нарушениям развития ребенка (PDD), ЭЭГ, МРТ и трекинг взгляда (зрительный контакт).
Исследование показало значительные улучшения в группе «пуповинной крови» для более старших детей (возраст 4-7 лет), не имевших умственной отсталости (невербальный IQ >70). Улучшения были замечены в общении, внимании и увеличении мощности альфа-и бета ритмов ЭЭГ.
Более подробно с результатами исследования можно познакомиться на сайте http://parentsguidecordblood.org/en/news/results-duke-act-study-cord-blood-autism-inside-scoop-dr-kurtzbergwww.parentsguidecordblood.org/en/news/results-duke-act-study-cord-blood-autism-inside-scoop-dr-kurtzberg в разделе «Новости».
Наша справка. Невербальный, или исполнительный IQ фактор отражает способность пациента давать невербальные ответы на устно поставленные вопросы (например, сортировать карточки или блоки определенным образом). Вербальный IQ фактор оценивают по способности пациента отвечать на устно поставленные вопросы в устной форме. Комплекс из вербального и исполнительного IQ тестов называют полным коэффициентом интеллекта.