Апрель 2023: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США впервые разрешило использовать размноженные стволовые клетки пуповинной крови в клинической практике
17 апреля FDA одобрило использование в клинике клеточного продукта компании Gamida Cell «Omisirge» (ранее известного как Omidubicel, а до этого как как NiCord). «Omisirge» — это культивированные и размноженные в лаборатории стволовые клетки пуповинной крови. Цель одна: компенсировать ограниченное количество кроветворных стволовых клеток в единице пуповинной крови.
В отчете (2021 г.) об итогах 3-й фазы клинического исследования эффективности “Omisirge» (NCT02730299), препарат сравнили с грифоном, мифическим зверем, у которого передние конечности орла, а задние — льва. Это означает, что «Omisirge» сочетает в себе лучшие качества биоматериала для трансплантации. Подобно костному мозгу « Omisirge» приживается быстро —- фактически даже значительно быстрее: среднее время приживления нейтрофилов (ANC > 500) составляет 10 дней, по сравнению с 15-17 днями для костного мозга и 20-24 днями для пуповинной крови. Кроме того, было установлено, что «Omisirge» обладает и классическими долгосрочными преимуществами трансплантации пуповинной крови как с точки зрения лучшей выживаемости пациентов, так и снижения риска развития реакции трансплантат-против-хозяина.
В настоящее время, когда онкологи не могут найти полностью подходящего донора костного мозга, они выбирают гаплоидентичного (наполовину подходящего) донора, а не пуповинную кровь. Теперь алгоритмы выбора источника трансплантата должны быть пересмотрены. Компания Gamida Cell закладывает основу для развертывания производства «Omisirge». В Соединенных Штатах насчитывается 70 крупных центров, которые выполняют около 80% трансплантаций. В ходе проведения многоцентровых клинических исследований Gamida Cell установила контакты с ведущими центрами трансплантации и планирует первоначально запустить «Omisirge» примерно в 12 больницах.
Путь к получению одобрения FDA на рынке был долгим, дорогостоящим и нелегким. С 2007 года Gamida Cell провела более десятка клинических исследований этого продукта. Несмотря на впечатляющие результаты этих испытаний и приоритетное внимание FDA к этому продукту, тем не менее, в ноябре 2021 года FDA приостанавливает утверждение « Omisirge» с целью сертификации технологического процесса.
Gamida Cell смогла подать заявку на получение биологической лицензии (BLA) в январе 2022 года, но в ноябре 2022 года FDA отодвинуло крайний срок принятия решения на три месяца. Эта задержка нанесла компании значительный ущерб, приведя к сокращению персонала, смене руководства и необходимости дополнительного финансирования. В своем последнем отчете о доходах от 27 марта 2023 года Gamida Cell признала, что оставаться «на плаву» сможет только до середины 2023 года…
Одобрение FDA пришло в самый последний момент и это спасло как Gamida Cell, так и пациентов, ожидающих трансплантацию. «Omisirge» теперь пополнил ряды продуктов CAR-T и нескольких генотерапевтических средств для лечения наследственных патологий. А для индустрии пуповинной крови — это исторический момент.
https://parentsguidecordblood.org/en/news/1st-fda-approval-omisirge-expanded-cord-blood
Примечание. Эта статья предназначена для ознакомления с медицинскими исследованиями и не дает никаких оснований для назначения лекарств. Для получения конкретных рекомендаций по лечению обратитесь к лечащему врачу.