В ходе первой и второй фаз клинических исследований подавляющее большинство пациентов с раком крови выздоравливают благодаря молекуле UM171, открытой в Монреальском университете врачом Ги Соважо и химиком Анной Маринье.
Молекула UM171 попала в заголовки газет в 2014 году после статьи в журнале Science. Ее создание является кульминацией 12- летних исследований: из 5000 протестированных аналогов UM171 была единственной, которая продемонстрировала значительный пролиферативный эффект в отношении кроветворных стволовых клеток пуповинной крови.
Трансплантация пуповинной крови во всем мире осуществляется, главным образом, детям и подросткам, причина — стволовых клеток в ней недостаточно для лечения взрослых пациентов. Вместе с тем, преимущества данного биоматериала давно доказаны. Это и приживаемость при частичной тканесовместимости донора и реципиента, и низкий процент реакции «трансплантат против хозяина» — самого грозного осложнения трансплантации. Именно здесь на сцену и вышла молекула UM171, названная в честь Монреальского университета. Она способна увеличить количество стволовых клеток, присутствующих в единице пуповинной крови, от 10 до 80 раз.
UM171 не только значительно увеличивает количество кроветворных стволовых клеток, она в целом изменяет состав трансплантата: количество дендритных клеток возрастает в 600 раз, количество мастоцитов — в 8000 раз. Эти два типа клеток играют жизненно важную роль в иммунной системе. UM171 обеспечивает быстрое и длительное приживление, ускоряет восстановление иммунной системы, реже вызывает лихорадку, не говоря уже о том, что уровень смертности чрезвычайно низок. Все это было показано в клиническом исследовании, длившемся 2 года, включившим 22 взрослых пациентов с острыми формами рака крови (лейкоз, лимфома).
"Самым впечатляющим результатом является низкий уровень смертности по сравнению с обычной трансплантацией пуповинной крови", - заявила доктор Сандра Коэн.
"Ни один пациент не нуждался в иммуносупрессивном лечении через 13 месяцев, в то время как при обычных трансплантациях доля таких больных доходит до 50 процентов на этом этапе", — добавил Ги Соважо.
В настоящее время на платформе www.clinicaltrials.gov активны два исследования (Recruiting) — в онкологическом центре Фреда Хатчинсона (Вашингтон, США) и госпитале Мезоньев-Роузмон (Квебек, Канада) по лечению лейкозов высокого риска у взрослых пациентов. Будем надеяться, что многие из них будут спасены благодаря уникальной молекуле UM171…