Наибольшее применение в медицине нашла трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, получаемых из костного мозга, пуповинной крови и "стимулированной" периферической крови. По данным Международной ассоциации по клеточной терапии (ISCT) и Всемирного регистра пуповинной крови (NETCORD) в мире проведено более 100 тысяч трансплантаций клеток из этих источников (около 20 тысяч – пуповинной крови). Основная масса трансплантаций была выполнена в ходе лечения злокачественных заболеваний, в первую очередь, острых и хронических лейкозов у детей и взрослых. Высокие дозы цитостатических препаратов обычно успешно справляются с раковыми клетками. Но при этом повреждается и костный мозг пациента, точнее, находящиеся в нем здоровые стволовые клетки. Для их восполнения необходима последующая трансплантация донорских или заблаговременно заготовленных аутологичных (своих собственных) стволовых клеток.
В последние годы появляется все больше сообщений об успешной клеточной терапии достаточно широкого спектра заболеваний. Способность стволовых клеток "превращаться" в ткани, выполняющие многие жизненно важные функции, порождает серьезные надежды на возникновение принципиально новых подходов к лечению многих заболеваний. С помощью клеточной терапии будет возможно лечение последствий инфарктов и инсультов, болезней Паркинсона и Альцгеймера, диабета. Необратимые (с точки зрения сегодняшних возможностей) повреждения сердечно-сосудистой, нервной, костно-мышечной, эндокринной и других систем, возникающие в результате заболевания или старения, представляется возможным "реставрировать", заместив их массой новообразованных тканевых "заплат", состоящих из соответствующим образом подготовленных клеток.