Сами стволовые клетки (за редким исключением) не "лечат" болезнь. Их роль заключается в восстановлении костного мозга, крови и иммунной системы пациента после проведения сочетанного лечения основного заболевания. Химиотерапия обычно успешно справляется с уничтожением, к примеру, раковых клеток. Но, наряду с "нежелательными" клетками, высокие дозы препаратов оказывают негативное воздействие и на организм в целом, – погибает костный мозг, точнее, находящиеся в нем здоровые стволовые клетки. Этим диктуется необходимость последующей трансплантации. Заново введенные стволовые клетки репопулируют (обживают) костный мозг, размножаются и начинают выполнять работу погибших клеток.
Это же свойство стволовых клеток используется и при ряде наследственных болезней крови, обмена или иммунной системы. В этом случае донорские клетки трансплантируют после того, как собственный "дефектный" костный мозг убивают, но уже преднамеренно.
Для лечения ряда заболеваний достаточно ввести свои собственные (аутологичные) заранее заготовленные стволовые клетки. Использование аутологичных клеток не вызывает реакции отторжения, безопасно и находит все более широкое применение в медицине.