Китайское клиническое исследование – 2013 год.
Это исследование было первым, в котором был представлен анализ безопасности и эффективности использования аллогенных (донорских) клеток пуповинной крови человека (CBMNCs) и мезенхимальных стволовых клеток пуповины (UCMSCs), при аутизме в дополнение к традиционной поведенческой терапии.
https://doi.org/10.1186%2F1479-5876-11-196
В этом нерандомизированном, открытом, одноцентровом исследовании фазы I/II участвовали 37 детей (возраст 3-12 лет, почти все мальчики), которым проводили многократные инъекции препаратов пуповинной крови.
Исследование разделило участников на три группы: контрольная группа получала только традиционную поведенческую терапию; группа CBMNC получала CBMNC и поведенческую терапию; и комбинированная группа получала комбинацию CBMNC и UCMSCs и поведенческую терапию.
Медики констатировали безопасность и эффективность клеточной терапии, хотя у некоторых участников развилась субфебрильная температура, которая прошла сама по себе. Как в группах CBMNC, так и в комбинированной группе наблюдались значительные улучшения в поведении по сравнению с контрольной группой. В комбинированной группе наблюдалось наибольшее улучшение в визуальных, эмоциональных и интеллектуальных реакциях, использовании тела, адаптации к изменениям, страху или нервозности, невербальном общении и уровне активности, стереотипном поведении, гиперактивности и неуместной речи.
Наряду с обнадеживающими результатами, авторы отмечают ограничения этого исследования. Во-первых, испытуемые не были рандомизированы в зависимости от тяжести заболевания или другой демографической переменной. Небольшое число испытуемых и тот факт, что за ними наблюдали всего в течение 24 недель, могли привести к предвзятости в оценке безопасности и эффективности.
Первая фаза испытания Центра аутизма Дьюка – 2017 год
https://doi.org/10.1002/sctm.16-0474
В различных новостях на нашем сайте мы много говорили об исследованиях доктора Джоанны Куртцберг и ее команды из Центра аутизма Дьюка. Они изучали терапию аутизма пуповинной кровью.
Открытое клиническое исследование 1-й фазы выявило некоторые улучшения в поведении небольшого числа детей-аутистов, получавших однократную инфузию их собственной сохраненной при рождении пуповинной крови, что привело авторов к выводу о том, что такое лечение безопасно и осуществимо. Но авторы отметили один нюанс:
«Хотя результаты дают некоторые перспективы для будущей работы с терапией аутизма на основе пуповинной крови, важно отметить ограничения этого исследования. Поскольку исследование было неконтролируемым и открытым, невозможно определить, были ли наблюдаемые изменения в поведении вызваны лечением или отражали естественный ход развития в течение дошкольного периода».
Исследование белого вещества мозга в Центре аутизма Дьюка – 2019 год
https://doi.org/10.1002/sctm.18-0251
Во втором исследовании, проведенном в 2019 году этими же авторами и группой из 25 детей-аутистов в возрасте 2-6 лет, они стремились понять, были ли улучшения, наблюдаемые в социальных функциях, коммуникативных способностях и уменьшении клинических симптомов в первом исследовании, связаны с изменениями структурных связей мозга, то есть белого вещества.
Белое вещество — это синапсы в мозге, которые передают информацию. Была выдвинута гипотеза о том, что повреждение этих путей может быть причиной аномального поведения, связанного с аутизмом.
Полученные результаты подтвердили вывод о том, что улучшения, которые наблюдали в более раннем исследовании, были связаны с увеличением структурных связей в мозговых сетях, поддерживающих социальные, коммуникативные и языковые способности.
Вторая фаза исследования в Центре аутизма Дьюка – 2020 год
https://doi.org/10.1016/j.jpeds.2020.03.011
В 2020 году исследователи Центра аутизма Дьюка завершили исследование II фазы, которое было двойным слепым, рандомизированным и плацебо-контролируемым. Авторы сообщили о некоторых улучшениях в общении, зрительном слежении и измерениях ЭЭГ.
Выводы
Если вы затрудняетесь, к какому выводу прийти, то вы не одиноки. Есть те, кто считает проведенные на сегодняшний день исследования эффективности пуповинной крови для лечения аутизма очень многообещающими и с оптимизмом ожидают, что клеточная терапия сможет улучшить симптомы заболевания. Но есть и скептики.
Самым большим препятствием на пути эффективного лечения, не говоря уже о профилактике, является наше непонимание причин возникновения аутизма. Лечение стволовыми клетками показало многообещающие результаты, но нет убедительных доказательств того, что аутизм можно обратить вспять с помощью трансплантации стволовых клеток пуповинной крови (или любой другой терапии).
По крайней мере, пока нет. Но есть надежда, что каждое последующее исследование с участием стволовых клеток будет приближать нас к успеху и, в конце концов, лекарство от аутизма будет найдено.
